By Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA) ka miratuar ilaçin Rasonque (daraxonrasib) për trajtimin e të rriturve me kancer të avancuar të pankreasit, duke sjellë një alternativë të re për pacientët tek të cilët sëmundja nuk i përgjigjet më trajtimeve të mëparshme.
Ilaçi është miratuar për pacientët me adenokarcinomë pankreatike metastatike të trajtuar më parë, si dhe për pacientët që janë në gjendje të rënduar shëndetësore dhe nuk mund të përballojnë kimioterapinë standarde të kombinuar.
Rezultatet e provave klinike tregojnë një përmirësim të ndjeshëm të mbijetesës. Pacientët që morën daraxonrasib arritën një mbijetesë mesatare të përgjithshme prej 13,2 muajsh, krahasuar me vetëm 6,7 muaj për ata që morën kimioterapinë standarde.
Sipas FDA-së, ky është ilaçi i parë i targetuar i miratuar për kancerin e pankreasit që vepron ndaj formave të shumta të RAS, një proteinë që nxit rritjen e tumorit në shumicën e rasteve të adenokarcinomës pankreatike.
Mutacionet e RAS kanë qenë për dekada një prej pengesave më të mëdha në zhvillimin e terapive të targetuara kundër kancerit. Tashmë, një valë e re frenuesish të RAS, ku përfshihet edhe daraxonrasib, po synon të mbyllë këtë boshllëk në trajtimin e sëmundjes.
Të dhënat e mbijetesës u siguruan nga një provë klinike e randomizuar dhe e hapur, ku morën pjesë rreth 500 të rritur me adenokarcinomë pankreatike metastatike, të cilët ishin trajtuar më parë.
Rezultatet e mëparshme të studimeve kishin treguar gjithashtu se daraxonrasib mund të zgjasë mbijetesën pa përparimin e sëmundjes, me një rezultat mesatar prej 8,5 muajsh.
Ilaçi tejkaloi kimioterapinë standarde si në mbijetesën e përgjithshme, ashtu edhe në mbijetesën pa përparim të sëmundjes. Rezultatet kishin bërë që qendrat e trajtimit të kancerit në të gjithë SHBA-në të përgatiteshin për një rritje të mundshme të kërkesës për terapinë, edhe përpara miratimit zyrtar nga FDA.
FDA i dha Rasonque përcaktimet “Breakthrough Therapy”, ose terapi revolucionare, dhe “Orphan Drug”, status që u jepet barnave të zhvilluara për sëmundje të rralla.
Aplikimi për miratim u shqyrtua gjithashtu përmes procedurës së shqyrtimit prioritar dhe programit pilot të Komisionerit për Kuponin Kombëtar të Prioritetit.
Miratimi u dha rreth 6,5 muaj përpara afatit të përcaktuar nga tarifa e përdoruesit të FDA-së.
Prodhuesi i ilaçit, Revolution Medicines, kishte marrë në muajin maj një letër nga FDA që e lejonte kompaninë të vazhdonte me një program të aksesit të zgjeruar, duke u mundësuar disa pacientëve të merrnin ilaçin edhe përpara miratimit përfundimtar.
Adenokarcinoma e pankreasit përbën rreth 90% deri në 95% të rasteve të kancerit të pankreasit. Sipas Institutit Kombëtar të Kancerit në SHBA, rreth 67 mijë raste të reja të kancerit të pankreasit diagnostikohen çdo vit në vend.
Megjithëse kanceri i pankreasit përbën rreth 3,2% të të gjitha diagnozave të kancerit, ai shkakton një pjesë shumë më të madhe të vdekjeve nga kanceri. Kjo lidhet kryesisht me faktin se sëmundja shpesh zbulohet në faza të avancuara dhe, historikisht, pacientët kanë pasur mundësi të kufizuara trajtimi.
Miratimi i daraxonrasib përfaqëson kështu një zhvillim të rëndësishëm në kërkimin për terapi më të targetuara ndaj kancerit të pankreasit, veçanërisht për pacientët me sëmundje metastatike që kanë shteruar alternativat tradicionale të trajtimit.
